A pilot study of ruxolitinib as a front-line therapy for 12 children with secondary hemophagocytic lymphohistiocytosis（《Haematologica》2021年）

2021-09-12 16:06:47 浏览次数：

12例儿童继发性HLH的一线治疗应用芦可替尼的初期研究
噬血细胞综合征(HLH)是一种以细胞因子过度产生所致的免疫调控失衡。HLH的治疗中，很久以来推荐使用HLH 1994和HLH-2004治疗方案，但是一些患者仍旧反应欠佳，或者传统治疗存在不可接受的副作用。目前认为直接针对疾病驱动途径的细胞因子靶向策略将是治疗HLH的有前景的选择。这个前瞻性研究目的是探讨一种JAK1/2抑制剂，芦可替尼作为儿童继发性HLH一线治疗的有效性和安全性。12例新诊断的患者进入本研究，中位随访时间为8.2月(7.1月-12.0月) ，包括8例EBV-HLH，2例自身炎症疾病(AID)相关HLH，2例病因不明。患者根据体重分别接受口服芦可替尼2.5 mg, 5 mg或者10 mg，1天2次，持续28天。治疗结束时(28天)总反应率83.3% (10/12)，66.7% (8/12) 是完全缓解(CR), 8.3% (1/12) 是部分缓解(PR), 8.3% (1/12) 为HLH改善。CR的患者中，87.5% (7/8) 的患者持续CR超过6个月，1个EBV-HLH患者CR后复发。在EBV-HLH亚组中，8个患者对芦可替尼均有反应，CR率, 75% ，PR率25%。2个AID相关HLH两个病人有完全不同的反应，其中一个显示出很快逆转HLH异常，而另一个则没有改善，病因不明的2例患者也一样。对芦可替尼没有反应或者中断治疗的患者后来接受HLH-1994方案治疗均反应良好。6月无病生存率为58.3±10.2%。没有报道严重的不良反应。我们的研究为芦可替尼对继发性HLH儿童的靶向治疗提供了进一步的支持。本研究在中国临床试验注册平台(http://www.chictr.org.cn/)上注册。注册号: ChiCTR2000029977。

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