芦可替尼联合DEP方案作为难治/复发噬血细胞综合征的挽救治疗:单臂多中心2期临床试验 总结 我们开展了一个多中心、非随机临床试验来探讨芦可替尼联合阿霉素-依托泊苷-甲强龙(Ru-DEP)方案挽救性治疗难治/复发噬血细胞综合征(HLH)的有效性。本研究纳入在2018年6月至2019年6月间在初次治疗2周后未能达到完全或部分缓解或缓解后复发的患者。使用Ru-DEP挽救方案2周后评估有效性。54例R/R-HLH患者进入试验。1例无法评估有效性。除去之前接受过DEP方案的12例患者,总体反应率为32 / 41(78.0%),8 / 41(19.5%)获得完全缓解,24 / 41(58.5%)获得部分缓解。既往使用过DEP方案的R/R HLH患者,7/12(58.3%)达到部分缓解。与治疗前比较,患者铁蛋白和可溶性CD25浓度明显下降(P < 0.05),同时血小板数目明显升高(P = 0.034),甘油三酯明显下降(P = 0.002)。Ru-DEP是安全有效的挽救治疗,对曾使用过DEP方案的难治性/复发的HLH仍有效,特别是巨噬细胞激活综合征。另外,对于糖皮质激素有禁忌症的患者,特别是存在消化道出血的患者,也可考虑采用该方案。 关键词:噬血细胞综合征,挽救性治疗,芦可替尼,多中心,临床试验 |
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