造血干细胞移植治疗原发性噬血细胞综合征 造血干细胞移植依旧是目前唯一可治愈原发性噬血细胞综合征(HLH)的方法。在过去的40年里,快速诊断、有效初始的控制炎症的治疗以及针对这种苛刻条件的处理方案极大地改善了本病的预后。但是,在相当比例的患者中,难治性高炎症反应,中枢神经系统受累,无合适的供者,对预处理毒性的敏感性以及嵌合体的高频率仍然是一个挑战。在临床前期和转化医学水平上,针对几种原发性HLH遗传缺陷的基因治疗方法正在开发中。 关键词: 噬血细胞综合征,巨噬细胞活化综合征,造血干细胞移植,基因治疗,肝小静脉闭塞症,嵌合体,减毒处理 |
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