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Emapalumab in children with primary hemophagocytic lymphohistiocytosis(《The New England Journal of Medicine》2020年)

2020-06-05 20:48:46  浏览次数:
原发性噬血细胞综合征儿童应用Emapalumab
背景:原发性噬血细胞综合征是一种以免疫失调和过度炎症反应为特征的罕见综合征。它主要在婴儿期发病,且病死率高。
方法:在一个开放性、单组、2-3期实验中,我们探讨emapalumab (一种人抗干扰素-γ抗体)联合地塞米松在既往接受传统治疗和初治的 18岁及以下的原发性噬血细胞综合征患儿中的有效性和安全性。患儿随访至造血干细胞移植后1年,未移植的患儿随访至最后1剂emapalumab后1年。根据移植的时机,计划的8周治疗周期可以缩短或者延长。主要疗效终点是指完全反应,既往治疗的患者根据客观的临床和实验室标准进行评估。
结果:截止到2017年7月20日,共 34个患儿 (27个既往治疗患儿和7个初治患儿) 接受emapalumab治疗。26个患儿完成本研究。63%的既往治疗患儿和65% 的接受emapalumab治疗患儿出现反应。这些百分比均明显高于预先指定的零假设40% (P = 0.02 and P = 0.005, respectively)。在既往治疗组,70% 的患儿进入移植,65%的接受emapalumab治疗的患儿进入移植。在末次观察中,74%的既往治疗患儿和71%的 接受emapalumab治疗的患儿存活。Emapalumab无明显的器官毒性。在emapalumab治疗中,10个患儿出现严重感染。1个患儿因播散性组织胞浆菌病中断Emapalumab治疗。
结论:对于原发性噬血细胞综合征的患儿Emapalumab是一种有效的靶向治疗。
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